17-12-2017
ابتكار علاج شافٍ لمرض "الهيموفيليا"
نشرت مجلة "NEJM" خبر نجاح المرحلة الأولى من التجارب السريرية التي قام بها علماء الوراثة في بريطانيا في معالجة مرض الناعور "الهيموفيليا".
وقال الباحث جون باسي من جامعة الملكة ماري في لندن، أن "نتائج تجاربنا فاقت كل التوقعات في استعادة عامل التخثر وانخفاض كبير في حالات نزيف الدم المتكررة لمرضى الناعور (الهيموفيليا)، ما يبعث الأمل في تغيير جذري لحياة المرضى الذين يعانون من هذا الداء الوراثي".
ويعد الناعور أحد الأمراض الوراثية المشهورة في العالم، ويعاني منه الرجال فقط في حين تعتبر النساء حاملات وناقلات لهذا المرض، الذي يسبب نقصا في عوامل تخثر الدم، وعندما يصاب الشخص بجرح لا تتكون خثرة، ويستمر الدم في النزف لمدة طويلة.
ويعد "الهيموفيليا آ"، أكثر أشكال هذا المرض المنتشرة لتعلقها بطفرة خلقية في الجسم لا تنتج بروتين "F8"، المسؤول عن عملية تخثر الدم في حالات نزف الجروح. وقد ظهرت الآن فرصة حقيقية للعلماء لتصنيع لقاح ضد هذا المرض أو تلافي العواقب الوخيمة له بفضل العلاج بـالخلايا الجذعية والجينات.
وقد ظهرت النسخة الأولى لهذا العلاج الجيني قبل حوالي أربع سنوات، عندما اختبر العلماء بنجاح هذا العلاج على الكلاب وعلى حيوانات مخبرية أخرى. وبدأت آنذاك التجارب السريرية للعلاج الجديد، وشارك فيها تسعة متطوعين يعانون من أشكال شديدة من "الهيموفيليا" في خمس مدن بريطانية، في سبتمبر 2015.
وكما وضّح عالم البيولوجيا جون باسي، قام العلماء بإعطاء جرعات صغيرة وآمنة من فيروسات خاصة في أجسام عدد من المتطوعين، ممن كانو يعانون من هذا المرض ومن نزيف حاد متكرر، وأعطوا القسم الباقي منهم كميات أكبر، وهذه الفيروسات قامت بدورها في وضع جين "F8" طبيعي في "DNA".
وكانت نهاية التجربة ناجحة جدا بشفاء 85% من المتطوعين الذين تخلصوا من جميع أعراض "الهيموفيليا" تماما، بعد بضعة أسابيع من هذا العلاج الجيني الناجح، وتحسنت صحة جميع المرضى المتطوعين بالعموم.
إضافة تعليق جديد